Biomedicina Traslazionale (DSB.AD007) | Consiglio Nazionale delle Ricerche

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The quality

La ricerca scientifica è spesso (e artificiosamente) suddivisa in ricerca di base e ricerca applicata: la prima non avrebbe una ricaduta pratica a breve termine, la seconda indirizzata a risolvere problemi pratici. Questa divisione è totalmente artificiosa e ricerche considerate classicamente "di base" spesso trovano rapidamente applicazione nel campo diagnostico e terapeutico e viceversa. Con il termine traslazionale si vuole indicare quelle attività di ricerca caratterizzate dall'intenzionalità di cercare di colmare il gap tra ricerca di base e ricerca applicata e di favorire e velocizzare i processi di trasferimento delle conoscenze di base in effettivi benefici per il paziente. Uno dei motivi che spinge sempre più i ricercatori a seguire i nuovi approcci traslazionali è la constatazione che la ricerca clinica tradizionale non sempre ha fornito risultati positivi ai fini di individuare nuovi processi terapeutici e che spesso gli studi articolati secondo un'applicazione non mirata delle fasi tradizionali della ricerca clinica hanno consumato molto tempo ed energie finanziarie senza raggiungere gli obbiettivi prefissati. Ad esempio quando si valuta il risultato di un trial clinico tradizionale, è fondamentale ricordare che tutto ciò che esso può indicarci spesso è solo se un particolare farmaco, somministrato in un particolare modo, è efficace nella popolazione di pazienti selezionata. Purtroppo, un risultato negativo o neutro del trial clinico è spesso interpretato come prova che l'ipotesi meccanicistica alla base per il trial non è corretta. Dato che la maggior parte dei farmaci hanno effetti pleiotropici e che molti farmaci hanno effetti off-target che possono compensare negativamente i loro potenziali benefici, non è quindi sempre possibile dedurre i meccanismi della malattia dai risultati degli studi clinici.

Goals

L'obiettivo generale dell'area progettuale biomedicina traslazionale è rappresentato dalla realizzazione di attività indirizzate a tradurre nuove conoscenze biomediche in reali benefici per i pazienti. Alla luce anche dei limiti evidenziati in molti casi dagli approcci tradizionali, e in particolare dalla ricerca clinica, per raggiungere tale obiettivo in tempi relativamente brevi, è sempre più sentita l'esigenza di attuare approcci sperimentali mirati, ad esempio, a identificare fin dall'inizio della ricerca precisi e definiti potenziali target molecolari di malattia per nuovi interventi terapeutici, a sviluppare interventi terapeutici innovativi di cui sono già stati definiti precisi target molecolari e meccanismi di azione, a selezionare e sviluppare biomarcatori adatti a velocizzare e semplificare l'interpretazione dei trial clinici, definire in modo programmatico e coordinato la sequenza di fasi sperimentali atte a determinare la reale efficacia di un nuovo trattamento, anche sulla base delle norme regolatorie in vigore. Tutto ciò rappresenta, quindi, la base degli obiettivi dell'area progettuale biomedicina traslazionale. Il processo di trasferimento dei risultati della ricerca di base in nuovi strumenti terapeutici e diagnostici implica l'intervento di diversi attori, (strutture sanitarie e imprese). Gli Istituti CNR che operano nell'ambito di questa area progettuale hanno come obiettivo fondamentale anche quello di stabilire intense e costruttive interazioni con tali indispensabili interlocutori.

Outline of research in an international context

La ricerca biomedica traslazionale si è diffusa rapidamente in tutti i paesi in cui si svolgono attività di ricerca biomedica con metodologie avanzate. Non si può comunque nascondere come l'esigenza di sviluppare tale tipo di ricerca sia legato a interessi propri dell'industria farmaceutica multinazionale (Big-Pharma) e di imprese operanti nelle biotecnologie non soddisfatte, in termini di costo/ricavo, dei processi tradizionali per l'approvazione e commercializzazione di nuovi prodotti. Non è quindi casuale il fatto che le basi fondamentali per la definizione delle tematiche e delle metodologie proprie della ricerca biomedica traslazionale siano state poste nei paesi in cui gli interessi strategici di ricerca delle grandi multinazionali del farmaco e delle imprese operanti nelle biotecnologie sono maggiori, e cioè Stati Uniti, Regno Unito, Francia e Germania. Tuttavia tali multinazionali operano anche in molti paesi europei e bisogna tener conto del fatto che un approccio traslazionale alla ricerca biomedica, tendenzialmente indirizzato a ridurre tempi e quindi anche costi per il trasferimento bench/bedside, è risultato attrattivo anche per ricercatori di paesi non sedi di Big-Pharma. Infine, anche nei paesi definiti emergenti ( quali i paesi asiatici India e Cina) si è destato l'interesse nello sviluppo di prodotti terapeutici innovativi, con conseguente incremento d'investimenti nella ricerca biomedica traslazionale. Al momento i settori della biomedicina più interessati alla biomedicina traslazionale sono quelli che studiano le malattie neoplastiche, le malattie neurodegenerative, le malattie infettive e parassitarie, le malattie infiammatorie e del sistema immunitario, le malattie dell'apparato cardiovascolare e ai disordini metabolici.

Outline of research in a national context

Nel nostro paese esistono molte realtà di avanguardia nel settore della ricerca biomedica. Bisogna però considerare che quest'area progettuale di ricerca è relativamente giovane e che principi e metodi propri di quest'attività sono ancora in fase di definizione e di non facile e immediato accoglimento da parte di chi ha sempre operato nel campo della ricerca clinica tradizionale. Una spinta per un maggiore impegno dei ricercatori italiani in questo settore potrebbe arrivare dai finanziamenti erogati da fondazioni, dal Ministero della Salute, e dalla UE sempre più rivolti a sostenere le ricerche traslazionali. Carente al momento, è il finanziamento da parte dell'industria nazionale.Risulta infine necessario, per il pieno sviluppo di quest'area progettuale, la necessità di inserire delle modifiche, alcune delle quali peraltro già in fase di studio, nelle norme regolatorie che sottendono alla approvazione di nuovi strumenti terapeutici.

Positioning of Cnr

Nel CNR singoli gruppi di ricercatori degli Istituti del DSB, anche in collaborazione con ricercatori di Istituti di altri Dipartimenti sono coinvolti nelle tematiche proprie della biomedicina traslazionale. Nonostante le grandi potenzialità che offre quest' area progettuale per i ricercatori CNR sono ancora carenti le interazioni con i fondamentali protagonisti del settore (strutture cliniche, industrie farmaceutiche e biomedicali). Buoni i rapporti sono stati attivati con l'Agenzia Italiana per il Farmaco.

The main activities performed

Le principali attività svolte riguardano:
a) individuazione e/o caratterizzazione di target molecolari diagnostici e terapeutici;
b) individuazione, caratterizzazione e sviluppo di bio-marcatori diagnostici e terapeutici;
c) individuazione, messa a punto ed utilizzo di sistemi diagnostici avanzati di malattie ereditarie ;
d) meccanismi molecolari e approcci farmacologici per le patologie conformazionali;
e) studi per l'utilizzo di cellule staminali per veicolare geni o molecole terapeutici (gene/ drug delivery);
f) studio di nuove formulazioni di vaccini terapeutici e/o preventivi ("vaccini a DNA", cellule tumorali autologhe ingegnerizzate, peptidi/proteine) per la messa a punto di protocolli terapeutici innovativi;
g) individuazione e messa a punto di nuovi sistemi di drug deliver;
h) individuazione e/o caratterizzazione di principi farmacologicamente attivi;
i) individuazione e caratterizzazione di modalità terapeutiche innovative (es: sinergie tra farmaci e/o composti farmacologicamente attivi);
j) studi preclinici (in vitro e/o in vivo) indirizzati al possibile sviluppo delle fasi necessarie per l'approvazione di nuovi farmaci o modalità terapeutiche;
k) sviluppo di strategie innovative per lo stato di sensibilizzazione HLA nel trapianto d'organo e assistenza ad alta specializzazione nella valutazione di compatibilità HLA nei trapianti;
l) scienza regolatoria del farmaco: supporto alla sperimentazione clinica, supporto scientifico allo sviluppo e registrazione dei prodotti;
m) sviluppo e trasferimento di modelli di metodologie e sistemi di gestione in qualità e data management a supporto delle attività di ricerca;
n) cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) nella medicina rigenerativa.

The planned activities

All'interno di quest'area progettuale oltre alle tipiche attività riguardanti le procedure convenzionali della sperimentazione di laboratorio su modelli cellulari e animali, sono previste anche attività meno convenzionali quali:
a) valorizzazione della ricerca biomedica avanzata e per lo sviluppo del comparto farmaceutico/biomedicale nazionale;
b) attivazione di collaborazioni per R&S e servizi di diagnostica, con PMI, Enti di Ricerca, IRCCS e Policlinici Universitari presenti sul territorio nazionale;
c) attività di formazione di dottorandi e post doc anche in collaborazione con le strutture universitarie e formazione professionale in collaborazione con le strutture industriali;
d) adeguamento/potenziamento delle risorse gestionali/tecnologiche anche, in collaborazione con altre realtà sul territorio;
e) integrazione delle attività con il sistema sanitario nazionale per lo studio delle basi ezio-patogenetiche delle malattie acquisite o su base genetica e per la loro prevenzione e cura;
f) sviluppo di piattaforme informatiche integrate, per l'elaborazione e la disseminazione dei risultati della ricerca;
g) attività d'internazionalizzazione attraverso l'organizzazione di simposi e summer school;
h) attività brevettuale.

Thematic area

Biomedical sciences

Projects

Last update: 12/12/2024