ICE Spa - CNR - ANalisi Di analiti d'interesse farmaceutico in Estratti di tessuti - ANDE (DCM.AD004.069)

Thematic area

Chemical sciences and materials technology

Project area

Structure responsible for the research project

Institute for organic syntheses and photoreactivity (ISOF)

Project manager

ROBERTO ZAMBONI
Phone number: 0516399933
Email: direzione@isof.cnr.it

Abstract

Il progetto verte sullo studio di bio-distribuzione di oligonucleotidi modificati e coniugati in tessuti animali. Gli
oligonucleotidi vengono studiati al fine di produrre exon skipping in modelli animali recanti una specifica mutazione
responsabile di un tipo di distrofia di Duchenne nell'uomo. La sintesi degli oligo sarà effettuata da un lab.
dell'università di Ferrara (Dott. Daniela Perrone), la parte biologica verrà svolta da laboratori delle università di
Padova (Dott. Paola Bragatta) di Ferrara (Dott. Paola Rimessi) e l'aspetto clinico verrà seguito dal Dott. Beniamino
Palmieri dell'Università di Modena.
All'occorrenza si affiancherà il laboratorio di sintesi per la parte analitica relativa alla modifica dei coniugati.

Goals

Lo studio di bio-distribuzione degli oligonucleotidi usati come farmaci servirà a stabilirne il dosaggio e ad
ottimizzare i tempi di somministrazione. In particolare saranno comparatei le quantità di oligonucleotidi presenti nei
vari tessuti con gli effetti biologici quali efficienza dello skipping, qualità e quantità della distrofina prodotta,
correlazione con la forza dei modelli animali ecc.

Start date of activity

15/01/2019

Keywords

Oligonucleotidi, Duchenne, exonskipping

Last update: 17/05/2024