ICE Spa - CNR - ANalisi Di analiti d'interesse farmaceutico in Estratti di tessuti - ANDE (DCM.AD004.069)
Area tematica
Scienze chimiche e tecnologie dei materiali
Area progettuale
Chimica verde e processi per la sostenibilità (DCM.AD004)Struttura responsabile del progetto di ricerca
Istituto per la sintesi organica e la fotoreattività (ISOF)
Responsabile di progetto
ROBERTO ZAMBONI
Telefono: 0516399933
E-mail: direzione@isof.cnr.it
Abstract
Il progetto verte sullo studio di bio-distribuzione di oligonucleotidi modificati e coniugati in tessuti animali. Gli
oligonucleotidi vengono studiati al fine di produrre exon skipping in modelli animali recanti una specifica mutazione
responsabile di un tipo di distrofia di Duchenne nell'uomo. La sintesi degli oligo sarà effettuata da un lab.
dell'università di Ferrara (Dott. Daniela Perrone), la parte biologica verrà svolta da laboratori delle università di
Padova (Dott. Paola Bragatta) di Ferrara (Dott. Paola Rimessi) e l'aspetto clinico verrà seguito dal Dott. Beniamino
Palmieri dell'Università di Modena.
All'occorrenza si affiancherà il laboratorio di sintesi per la parte analitica relativa alla modifica dei coniugati.
Obiettivi
Lo studio di bio-distribuzione degli oligonucleotidi usati come farmaci servirà a stabilirne il dosaggio e ad
ottimizzare i tempi di somministrazione. In particolare saranno comparatei le quantità di oligonucleotidi presenti nei
vari tessuti con gli effetti biologici quali efficienza dello skipping, qualità e quantità della distrofina prodotta,
correlazione con la forza dei modelli animali ecc.
Data inizio attività
15/01/2019
Parole chiave
Oligonucleotidi, Duchenne, exonskipping
Ultimo aggiornamento: 07/06/2025