LIMONE - NANOPARTICELLE LIPIDICHE PER RAGGIUNGERE IL MOTONEURONE (DBA.AD006.056)
Area tematica
Area progettuale
Basi molecolari e cellulari della vita degli organismi (DBA.AD006)Struttura responsabile del progetto di ricerca
Istituto per i Sistemi Biologici (ISB)
Altre strutture che collaborano al progetto di ricerca
Responsabile di progetto
GIOVANNA MANCINI
Telefono: 0690672900
E-mail: giovanna.mancini@cnr.it
Abstract
Obiettivo del progetto è lo sviluppo di nanoparticelle lipidiche in grado di incapsulare il Nusinersen (medicinale orfano approvato nel 2016 e usato nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale, SMA) e veicolarlo ai motoneuroni (MN) attraversando la barriera ematoencefalica (BEE).
La SMA è una malattia genetica caratterizzata da degenerazione dei MN del midollo spinale e conseguente atrofia muscolare progressiva dei muscoli di tronco, arti e respiratori. Principale causa genetica di mortalità infantile, colpisce 1 individuo su 10000.
Il farmaco è somministrato per via intratecale perché non in grado di attraversare la BEE; in aggiunta agli effetti collaterali dovuti alla modalità di somministrazione, può comportare trombocitopenia, tossicità renale e idrocefalo.
Nel progetto LIPOBARR abbiamo sviluppato liposomi in grado di attraversare un modello di BEE; attribuire agli stessi specificità per il motoneurone costituirà una notevole implementazione della formulazione.
Obiettivi
Sviluppo di nanoparticelle lipidiche funzionalizzate con peptidi in grado di attribuire specificità per il motoneurone
Data inizio attività
15/04/2021
Parole chiave
nanoparticelle, lipidiche, motoneurone
Ultimo aggiornamento: 02/05/2024