LIMONE - NANOPARTICELLE LIPIDICHE PER RAGGIUNGERE IL MOTONEURONE (DBA.AD006.056)
Thematic area
Biology, agriculture and food sciences
Project area
Basi molecolari e cellulari della vita degli organismi (DBA.AD006)Structure responsible for the research project
Institute for Biological Systems (ISB)
Other structures collaborating in the research project
Project manager
GIOVANNA MANCINI
Phone number: 0690672900
Email: giovanna.mancini@cnr.it
Abstract
Obiettivo del progetto è lo sviluppo di nanoparticelle lipidiche in grado di incapsulare il Nusinersen (medicinale orfano approvato nel 2016 e usato nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale, SMA) e veicolarlo ai motoneuroni (MN) attraversando la barriera ematoencefalica (BEE).
La SMA è una malattia genetica caratterizzata da degenerazione dei MN del midollo spinale e conseguente atrofia muscolare progressiva dei muscoli di tronco, arti e respiratori. Principale causa genetica di mortalità infantile, colpisce 1 individuo su 10000.
Il farmaco è somministrato per via intratecale perché non in grado di attraversare la BEE; in aggiunta agli effetti collaterali dovuti alla modalità di somministrazione, può comportare trombocitopenia, tossicità renale e idrocefalo.
Nel progetto LIPOBARR abbiamo sviluppato liposomi in grado di attraversare un modello di BEE; attribuire agli stessi specificità per il motoneurone costituirà una notevole implementazione della formulazione.
Goals
Sviluppo di nanoparticelle lipidiche funzionalizzate con peptidi in grado di attribuire specificità per il motoneurone
Start date of activity
15/04/2021
Keywords
nanoparticelle, lipidiche, motoneurone
Last update: 17/05/2024