Questo lavoro rappresenta la piu' vasta raccolta di dati finora realizzata per quanto concerne il trapianto di cellule staminali ematopoietiche in pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara patologia genetica legata al cromosoma X che causa deficit severi sia a carico delle piastrine che delle cellule del sistema immunitario. Il progetto ha infatti coinvolto 12 tra i piu' importanti centri trapiantologici europei ed americani, permettendo di raccogliere dati sul trapianto e sul successivo follow up in 194 pazienti trapiantati a partire dal 1980. Da questa enorme mole di dati e' stato possibile evidenziare come il miglioramento delle tecniche utilizzate per il trapianto abbia portato ad un notevole aumento della sopravvivenza negli ultimi dieci anni per quei tipi di intervento considerati piu' a rischio. Inoltre ha permesso per la prima volta di dimostrare dal punto di vista statistico la presenza di rischi associati ad un attecchimento incompleto delle cellule del donatore, cosi' come i limiti oltre i quali si possa considerare l'attecchimento efficace per la cura definitiva della sintomatologia legata alla malattia.
Moratto D, Giliani S, Bonfim C, Mazzolari E, Fischer A, Ochs HD, Cant AJ, Thrasher AJ, Cowan MJ, Albert MH, Small T, Pai SY, Haddad E, Lisa A, Hambleton S, Slatter M, Cavazzana-Calvo M, Mahlaoui N, Picard C, Torgerson TR, Burroughs L, Koliski A, Neto JZ, Porta F, Qasim W, Veys P, Kavanau K, Hönig M, Schulz A, Friedrich W, Notarangelo LD.
Long-term outcome and lineage-specific chimerism in 194 patients with Wiskott-Aldrich syndrome treated by hematopoietic cell transplantation in the period 1980-2009: an international collaborative study.
Blood. 2011. 118(6):1675-84.
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