La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una condizione grave caratterizzata dalla degenerazione dei muscoli e causata dall'assenza della proteina distrofina nei muscoli. La proteina utrofina può in parte sostituire la distrofina ed alleviare i sintomi della DMD. In questo lavoro il gruppo IBPM guidato da Claudio Passananti ha cercato di ottenere livelli terapeutici di utrofina nei muscoli distrofici. I ricercatori hanno costruito fattori di trascrizione artificiali, basati su un particolare modulo detto "a dita di zinco" (ZF ATF), per attivare l'espressione di utrofina: hanno progettato un particolare ATF ZF, chiamato "Jazz", ed hanno dimostrato che esso attiva l'utrofina e ripristina l'integrità del muscolo, prevenendo lo sviluppo della distrofia in topi carenti di distrofina (mdx). Questi risultati indicano quindi che è possibile concepire una terapia basata sull'utrofina utilizzando la tecnologia ZF ATF per trattare la DMD.
Articolo: The artificial gene Jazz, a transcriptional regulator of utrophin, corrects the dystrophic pathology in mdx mice. Di Certo MG, Corbi N, Strimpakos G, Onori A, Luvisetto S, Severini C, Guglielmotti A, Batassa EM, Pisani C, Floridi A, Benassi B, Fanciulli M, Magrelli A, Mattei E, Passananti C. Hum Mol Genet. 2010 vol. 19:752-60. doi: 10.1093/hmg/ddp539.
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