FINICE Analisi con metodologia HPLC-MS di comporti di interesse farmacologico (DCM.AD004.090)
Thematic area
Chemical sciences and materials technology
Project area
Chimica verde e processi per la sostenibilità (DCM.AD004)Structure responsible for the research project
Institute for organic syntheses and photoreactivity (ISOF)
Project manager
ROBERTO ZAMBONI
Phone number: 0516399770
Email: direzione@isof.cnr.it
Abstract
Il progetto verte sullo studio di bio-distribuzione di oligonucleotidi modificati e coniugati in tessuti di animali.
Gli oligonucleotidi vengono somministrati al fine di produrre exon skipping in modelli animali recanti una specifica mutazione
responsabile di un tipo di distrofia di Duchenne presente in pazienti umani. L'exon skipping produce una forma di distrofina
ancora funzionale, in grado di alleviare la sofferenza dei pazienti non trattati.
Goals
Scopo del progetto è correlare la risposta biologica (quantità di exon-skipping ottenuto, quantità di proteina (distrofina) prodotta,
sopravivenza e qualità delle contrazioni muscolari (respirazione, battito cardiaco, forza muscolare) nei modelli animali utilizzati, in
base alle quantità di oligonucleotidi rinvenute, al fine di ottimizzare il dosaggio e le modalità di somministrazione.
Start date of activity
15/01/2020
Keywords
OLIGONUCLEOTIDES, EXON-SKIPPING, HPLC-MS
Last update: 17/05/2024