Fibrosi Cistica - Moran (DFM.AD004.203)
Thematic area
Physical sciences and technologies of matter
Project area
Sistemi e materiali complessi, materia soffice, biofisica e reti (DFM.AD004)Structure responsible for the research project
Project manager
OSCAR MORAN
Phone number: 010-6475558
Email: oscar.moran@ge.ibf.cnr.it
Abstract
Questo progetto mira a sviluppare un approccio terapeutico innovativo per il trattamento della fibrosi cistica (CF), una malattia letale originata dalla funzione difettosa della proteina CFTR, un canale anionico localizzato nella membrana apicale delle cellule epiteliali. Si valuterà la capacità di piccole molecole, anionofori, per sostituire l'attività CFTR difettosa facilitando il trasporto trans-membrana di anioni. Puntando su nuovi anionofori sintetizzati dai nostri collaboratori, studieremo il loro meccanismo molecolare di trasporto e la regolazione del liquido periciliari in modelli di epitelio di bronco umano. La strategia proposta supera i limiti delle attuali strategie di terapia della FC, dirette a specifiche mutazioni, e rappresenta un potenziale rimedio per tutti i pazienti CF, rappresentando un approccio innovativo per il trattamento del difetto di base CF. Siamo fiduciosi che il nostro risultato potrebbe aprire nuove prospettive per la terapia FC.
Start date of activity
01/10/2018
Keywords
Trasporto attraverso membrane, Fibrosi cistica, Malattie genetiche
Last update: 12/12/2024