Project area

CNCCS (DSB.AD011)

Department

Biomedical sciences

The quality

Nonostante il crescente sviluppo della ricerca biomedica e chimica e l'alto livello scientifico degli istituti di ricerca pubblici operanti sul territorio nazionale, solo poche scoperte riescono ad essere trasferite dalla ricerca di base allo sviluppo e alla commercializzazione di un prodotto. Molti laboratori accademici e pubblici non possiedono l'esperienza, le risorse, e l'infrastruttura organizzativa necessarie per il pieno sfruttamento delle potenzialità delle loro scoperte e invenzioni. Le grandi industrie farmaceutiche, cosmetiche, alimentari, chimiche e venture capitalists sono riluttanti a investire in nuovi potenziali prodotti che sono ad uno stadio iniziale di sviluppo, poiché la trasformazione dell'investimento in prodotto è costosa e richiede tempi lunghi. La separazione tra ricerca di base e ricerca applicata non è solo culturale; infatti, la separazione fisica tra differenti istituzioni rende difficile la formazione e il consolidamento di gruppi multidisciplinari che, al contrario, sono alla base del successo della ricerca translazionale. L'unione di istituti di eccellenza nella ricerca di base, quali CNR e ISS, con un partner industriale, quale IRBM, tende a colmare questo gap e crea la giusta sinergia per valorizzare al meglio progetti di drug discovery in ambito biomedico.
Riguardo alle malattie trascurate e della povertà, si stima che oltre un miliardo di persone sia affetto da una o più malattie tropicali. Queste malattie, spesso dimenticate perché da tempo assenti nei paesi occidentali, includono malaria, Chagas' disease (American trypanosomiasis), malattia del sonno (African trypanosomiasis), leismaniosi, schistosomiasi, tubercolosi.
Le malattie trascurate, con l'esclusione di malaria e tubercolosi, causano da 500.000 a un milione di morti ogni anno. Dei nuovi farmaci approvati tra il 1975 e il 2004, solo 1,3% sono stati sviluppati per le malattie tropicali e la tubercolosi, anche se queste costituiscono l'11,4 % di tutte le malattie.

Goals

Il progetto si propone i seguenti obiettivi:
a) promozione dell'iniziativa presso istituzioni pubbliche e private per la raccolta dei campioni;
b) identificazione di progetti d'interesse nell'ambito delle malattie rare e della povertà;
c) ampliamento della sample repository altamente integrata di IRBM Science Park;
d) perfezionamento del supporto IT per la gestione della sample repository;
e) collezione, analisi e archiviazione di tutti i composti provenienti dalle varie istituzioni partecipanti;
f) definizione messa a punto e automazione di una serie di saggi di screening di possibile interesse generale;
g) messa a disposizione della collezione per istituzioni pubbliche e private (screening);
h) conduzione di progetti di drug discovery in collaborazione con enti pubblici e privati;
i) copertura brevettuale delle molecole d'interesse o pubblicazione dei risultati ottenuti su riviste internazionali;
j) sviluppo di sinergie con gruppi di eccellenza per lo sviluppo di progettualità congiunte.

Outline of research in an international context

Una pianificazione strategica accurata è necessaria per selezionare quei progetti nel campo della ricerca che hanno un elevato impatto e importanza socio-economica e una maggiore probabilità di successo. Quest'attività serve a minimizzare i rischi e garantisce che i progetti di ricerca finanziati saranno a beneficio dei pazienti e della società nel suo complesso. Un prerequisito per la selezione di una particolare linea di ricerca è un'analisi dettagliata dell'area terapeutica, dei brevetti pubblicati e della libertà di operare per quanto riguarda obiettivi, metodi, reagenti e nuovi composti. Quest'analisi è stata costantemente eseguita tramite una ricerca della letteratura scientifica e brevettuale e tramite il coinvolgimento di esperti esterni.
Il CNCCS ha stabilito contatti con fondazioni e organizzazioni internazionali di salute pubblica con i seguenti obiettivi:
a) promuovere e pubblicizzare le attività di ricerca del CNCSS;
b) identificare potenziali collaborazioni;
c) identificare le opportunità di finanziamento;
d) condurre comuni attività educative e divulgative.
Sono stati organizzati incontri con le seguenti organizzazioni:
Telethon, Italia (Fondazione che opera nel campo della ricerca sulle malattie rare genetiche);
CHDI Foundation, Stati Uniti (Fondazione che opera nel campo della ricerca sulla malattia di Huntington);
Medicines for Malaria Venture (MMV), Svizzera (Fondazione che opera nel campo della ricerca sulla malaria);
National Center for Advancing Translational Sciences, National Institutes of Health (NCATS-NIH), Stati Uniti.
Inoltre, il CNCCS e' parte delle seguenti infrastrutture europee:
EU-OPENSCREEN, European Infrastructure of Open Screening Platforms for Chemical Biology;
EATRIS, European Infrastructure for Translational Medicine.

Outline of research in a national context

Il CNR, l'ISS e IRBM Science Park si sono proposti come partners ideali per poter utilizzare in modo sinergico le loro competenze ed essere in grado di poter organizzare, coordinare ed eseguire questo progetto sul territorio nazionale. Il CNR e l'ISS in quanto rappresentanti e coordinatori della promulgazione dell'iniziativa presso i vari istituti, organismi e società operanti nel campo e IRBM Science Park come esperta nel campo della costituzione e gestione di collezioni di centinaia di migliaia di composti. Inoltre, l'IRBM Science Park si propone come laboratorio all'avanguardia nello sviluppo di saggi miniaturizzati e nel campo dell'HTS (High Throughput Screening) per poter testare questa collezione su saggi di interesse generale o sviluppati per specifiche applicazioni. In modo complementare, la vasta e riconosciuta esperienza presente nei laboratori del CNR e dell'ISS potrà essere poi utilizzata per costituire un network di centri di screening per applicazioni specializzate. Nel corso della sua pur breve vita, il CNCCS ha collaborato attivamente con numerose realtà accademiche ed enti di ricerca sul territorio nazionale quali: Università di Padova; Università di Siena; Università di Ferrara; Università di Genova; Università di Cagliari; Università di Roma Tor Vergata; Università di Roma Sapienza; Università di Roma Tre; Università di Milano La Bicocca; San Raffaele Milano, Università di Chieti, Centro Cardiologico Monzino.
Insieme ai suddetti centri di ricerca, il CNCCS ha condotto e sta attualmente conducendo progetti di interesse in diversi campi relativi a malattie rare e parassitarie.

Positioning of Cnr

Il CNR partecipa con una quota del 20% al consorzio CNCCS e molti suoi Istituti sono coinvolti nelle progettualità relative all'anno 2016. In riferimento alle singole progettualità si devono citare:
a) Istituto di Biologia e Patologia Molecolari (IBPM) Progetto A Leishmania;
b) Istituto di cristallografia (IC) Progetto A Tubercolosi;
c) Istituto Biologia Cellulare e Neurobiologia (IBCN) Progetto B Schistosoma;
d) Istituto di Metodologie Chimiche (IMC) Progetto B Delivery in CNS.
Il CNCCS organizza annualmente il convegno internazionale Bioeconomy Rome. L'evento riunisce a Roma scienziati del settore, i rappresentanti più autorevoli delle Istituzioni pubbliche nazionali ed internazionali ed imprenditori di rilievo del campo farmaceutico per favorire una discussione sulla medicina traslazionale e sulle modalità di collaborazione e supporto reciproco che i diversi settori socio economici possono sviluppare.

The main activities performed

La missione primaria del Consorzio CNCCS (Collezione Nazionale di Composti Chimici e Centro Screening S.C.R.L.), nato nel 2010 e composto da CNR-ISS-IRBM Science Park, è la costituzione di una central repository nazionale di composti chimici organici. Si collezionano composti provenienti da istituzioni pubbliche e società private allo scopo di facilitare e accelerare la transizione tra nuove scoperte provenienti dalla ricerca di base allo sviluppo di molecole per lo studio della funzione di nuovi geni e meccanismi biologici e di nuovi farmaci. La "collezione", giunta attualmente a contenere 120.0000 singole entità chimiche, è' stata messa a disposizione di progetti congiunti tra CNCCS e gruppi di ricerca accademici e numerose molecole di interesse sono già state identificate. Alcuni progetti hanno portato a brevetti di molecole e molte di quelle attive sono in corso di studio. Nel 2012 il CNCCS ha lanciato una nuova iniziativa creando un Centro per le Malattie Rare, Trascurate e della Povertà. Il Centro si e' proposto di perseguire i seguenti principali obbiettivi:
a) investire nella ricerca sulle malattie rare e trascurate per la scoperta di nuovi rimedi terapeutici;
b) proporsi come punto di incontro tra pubblico e privato in un network internazionale;
c) promuovere lo sviluppo di una cultura di cooperazione per la ricerca nel campo delle malattie rare e trascurate;
d) incentivare il networking tra Istituzioni, Enti scientifici, Industria, Fondazioni e Venture Capital.
Il CNCCS ha condotto numerosi progetti di Lead Identification e Lead Optimization nel campo delle malattie rare, trascurate e della povertà in collaborazione con gruppi di ricerca nazionali e internazionali che al momento hanno prodotto una decina di pubblicazioni internazionali, 3 brevetti depositati per nuovi potenziali trattamenti per la cura della Malaria (RM2012A000530), della talassemia beta e della schistosomiasi.

The planned activities

Si prevede di continuare ad espandere la "collezione" e di attivare ulteriori progetti di interesse in collaborazione con partner pubblici e privati per la identificazione di molecole attive in diverse aree terapeutiche. Le progettualità sono discusse e selezionate di anno in anno dal Comitato Scientifico. Per il 2016 sono previsti progetti di Lead Identification in aree terapeutiche come quello delle malattie neurodegenerative, distrofie e malattie parassitarie.

Thematic area

Biomedical sciences

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Last update: 07/12/2024