Progetto di ricerca

Fibrosi Cistica - Moran (DFM.AD004.203)

Area tematica

Scienze fisiche e tecnologie della materia

Area progettuale

Sistemi e materiali complessi, materia soffice, biofisica e reti (DFM.AD004)

Struttura responsabile del progetto di ricerca

Istituto di biofisica (IBF)

Responsabile di progetto

OSCAR MORAN
Telefono: 010-6475558
E-mail: oscar.moran@ge.ibf.cnr.it

Abstract

Questo progetto mira a sviluppare un approccio terapeutico innovativo per il trattamento della fibrosi cistica (CF), una malattia letale originata dalla funzione difettosa della proteina CFTR, un canale anionico localizzato nella membrana apicale delle cellule epiteliali. Si valuterà la capacità di piccole molecole, anionofori, per sostituire l'attività CFTR difettosa facilitando il trasporto trans-membrana di anioni. Puntando su nuovi anionofori sintetizzati dai nostri collaboratori, studieremo il loro meccanismo molecolare di trasporto e la regolazione del liquido periciliari in modelli di epitelio di bronco umano. La strategia proposta supera i limiti delle attuali strategie di terapia della FC, dirette a specifiche mutazioni, e rappresenta un potenziale rimedio per tutti i pazienti CF, rappresentando un approccio innovativo per il trattamento del difetto di base CF. Siamo fiduciosi che il nostro risultato potrebbe aprire nuove prospettive per la terapia FC.

Data inizio attività

01/10/2018

Parole chiave

Trasporto attraverso membrane, Fibrosi cistica, Malattie genetiche

Ultimo aggiornamento: 13/12/2024