26/11/2021
l testo unificato delle proposte di legge recanti "Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare", noto come Testo Unico sulle Malattie Rare, è finalmente legge. Il commento di Elena Mancini, responsabile della segreteria scientifica Commissione per l’etica e l’integrità nella ricerca del Cnr.
"Ci sono leggi che nascono dal basso. Quando succede, la norma è ispirata al principio etico per cui le regole devono essere concepite per rispondere a bisogni, esigenze e interessi delle persone e non viceversa. La recente legge nota come testo unico sulle malattie rare, di recentissima approvazione, è il risultato di un lavoro paziente che ha messo a frutto le conoscenze, l’esperienza e la comprensione di prima mano dei bisogni e delle esigenze dei malati rari", spiega Elena Mancini, responsabile della segreteria scientifica Commissione per l’etica e l’integrità nella ricerca del Cnr. "Un esempio di come la produzione giuridica possa assumersi la responsabilità di offrire strumenti adeguati ai problemi di tutti i giorni, ordinari e straordinari, di un numero crescente di malati. Perché purtroppo il numero di malattie rare cresce ogni giorno, e con essa la costellazione di sintomi, fragilità, disturbi e disagi spesso profondamente diversi pur all’interno dello stesso gruppo di malati, il che rende ogni paziente unico e ogni storia clinica irripetibile. Il riconoscimento di un piano di cure individuale integrato, che ricomprende oltre alla diagnosi, prevenzione e terapia anche la riabilitazione e l’assistenza socio-sanitaria è uno degli elementi più innovativi della legge, fortemente voluto dalle associazioni dei pazienti. Come anche, finalmente, la possibilità di prescrivere farmaci autorizzati all’estero per usi off label, sinora possibili soprattutto nel contesto degli studi clinici. Un ultimo commento va, naturalmente, all’istituzione di incentivi per la ricerca scientifica il cui scopo è giungere ad un finanziamento organico e strutturato, che superi la frammentarietà, la parzialità e disomogeneità del quadro attuale. Una legge chiara, organica e efficace, cui si spera venga data presto attuazione".
Per informazioni:
Elena Mancini
Segreteria scientifica Commissione per l'etica e l'integrità nella ricerca del Cnr
elena.mancini@cnr.it