28/02/2001
COMUNICATO N. 15/2001
PIU' VICINA LA TERAPIA GENICA DI GRAVI MALATTIE CEREBRALI
Per Alberto Oliverio (CNR) si tratta di risultati sorprendenti
"La terapia per curare la leucodistrofia metacromatica, una grave malattia ereditaria del sistema nervoso, è oggi più vicina grazie ai risultati di questa ricerca pubblicata su Nature Medecine", Alberto Oliverio ed Enzo Cestari, ricercatori dell'Istituto di Psicobiologia del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Roma non nascondono la propria soddisfazione per i risultati raggiunti nella ricerca condotta assieme ai colleghi del San Raffaele di Milano.
"La ricerca - spiegano i ricercatori del CNR - si è basata sul modello animale: nei topi malati il gene sano è stato introdotto grazie a un vettore virale iniettato nel loro cervello. Negli animali colpiti dalla malattia, a causa della degenerazione dei neuroni dell'ippocampo, una struttura normalmente implicata nella memoria, si verifica infatti un grave deficit della memoria: la correzione del difetto genetico ha restituito loro una memoria normale, dimostrando come il trattamento abbia funzionato e contrastato i danni provocati dalla malattia".
Il modello animale si è quindi dimostrato utile - secondo Oliverio e Cestari - non soltanto per studiare sperimentalmente questa malattia, che colpisce inesorabilmente quei bambini che ricevono una copia del gene malato da entrambi i genitori, ma anche per dimostrare che vettori virali ad alta affinità per il sistema nervoso possono essere uno strumento idoneo a correggere questa ed altre forme di malattie neurologiche invalidanti, anche grazie alla loro diffusione in regioni distanti rispetto al punto del cervello in cui sono stati iniettati.
Per la prima volta, sostengono i ricercatori del CNR, il monitoraggio di una terapia genica del sistema nervoso si è basato, oltre che su analisi microscopiche dei neuroni, anche sullo studio di parametri comportamentali come la memoria spaziale.
Roma, 28 febbraio 2001
RIFERIMENTO: ricerca pubblicata su NATURE MEDECINE volume 7, numero 3, Marzo 2001. Titolo: In vivo gene therapy of metachromatic leukodystrophy by lentiviral vectors: correction of neuropathology and protection against learning impairments in affected mice.
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