In Italia meridionale è presente una fortissima tradizione di ricerca genetica e biomedica cui non ha sinora fatto riscontro un’adeguata ricaduta nei corrispondenti settori economici. Partendo da questa considerazione, il Progetto FaReBio di Qualità mira a far convergere ricerca di punta e finalità socio-economiche quali prevenzione e cura delle malattie, bisogni del malato, innovazione di prodotti e processi nei settori industriali bio-farmaceutico e nutraceutico.

La rete sovraregionale degli istituti del CNR, organizzati in Dipartimenti Nazionali, con la loro expertise capillarmente diffusa e interagente con il territorio costituisce la base operativa per il progetto FaReBio di Qualità il cui elemento cardine risiede nell’individuazione e adeguamento di Laboratori di Riferimento competitivi sul piano internazionale, per sviluppare tecnologie, strategie, strumenti e prodotti che possano contribuire concretamente alla crescita innovativa del tessuto produttivo nel settore industriale bio-farmaceutico e nutraceutico.

La proposta di innovazione di strategie e strumenti per lo sviluppo di farmaci innovativi e di prodotti nutrizionali include la selezione accurata di bersagli farmacologici, anche con approcci di medicina genomica applicata a popolazioni geneticamente isolate, e lo sviluppo di tecnologie innovative di screening di molecole quali:

• Modelli cellulari di patologie utilizzando anche da cellule staminali riprogrammate ottenute a partire da biopsie cutanee di pazienti (cellule iPS);
• Piccoli Organismi Modello (Saccharomyces cervisiae, Sordaria macrospora, Arabidopsis thaliana, Lotus japonicus, Caenorhabditis elegans, Drosophila melanogaster, Medaka - Oryzias latipes) -
• Nuovi saggi cellulari e animali e nuovi protocolliper la validazione pre-clinica di molecole bio-attive attraverso la misura di parametri di efficacia, tossicità e specificità.

Nel corso del primo anno di attività saranno resi operativi Laboratori di Riferimento attivi su una serie di tecnologie e tematiche scientifiche di grande impatto:

1. analisi genome-wide per lo studio di malattie ad alta prevalenza e la medicina predittiva
2. metabolomica e lipidomica per l’identificazione di biomarcatori
3. identificazione di bersagli e sviluppo di inibitori di miRNA, aptameri e siRNA
4. validazione di bersagli molecolari e bio-molecole in modelli cellulari e murini
5. messa a punto di saggi quantitativi e medium-high troughput per lo screening di molecole
6. design, sviluppo e produzione di peptidi e sistemi di drug delivery

Per la realizzazione del Progetto e per monitorare l’efficacia dell’azione dei Laboratori di Riferimento come strumento di raccordo del mondo della ricerca pubblico-privata con il mondo socioeconomico saranno utilizzati modelli di management top-down attivi sull’intera rete degli istituti coinvolti. Inoltre, verrà gradualmente adottato un Total Quality Management System per garantire un controllo della qualità dei processi e prodotti e fornire dinamicità nello sviluppo del progetto che dovrà adattarsi ai risultati raggiunti e ad eventuali nuove proposte provenienti sia dal settore scientifico che dal settore produttivo . L’adozione di un Total Quality Management System costituisce un’assoluta novità, di grande rilievo, nell’ambito della ricerca pubblica nel settore delle biotecnologie.

Inoltre, la disponibilità di un articolato sistema di Technology Transfer che gestisce il portafoglio brevettuale del CNR e le numerose collaborazioni che gli istituti e i dipartimenti partecipanti già hanno in essere con l’industria del settore costituiscono la base di attesa di reali ricadute che includono la creazione di nuova impresa (spin-off accademici), innovazione dei modelli di business di di Piccole e Medie Imprese già attive , trasferimento dei risultati all’industria nazionale e attrazione di investimenti nelle aree obiettivo. In tale quadro va sottolineato il forte collegamento fra il progetto e iniziative di ricerca e sviluppo già in essere in collaborazione con Rete Ventures, società di servizi del Consiglio Nazionale delle Ricerche la cui mission è generare risorse per la ricerca, valorizzando la proprietà intellettuale e l’insieme di asset intangibili del CNR.

Fra le attività di trasferimento tecnologico, particolarmente significativa è quella relativa alla valorizzazione di brevetti internazionali del CNR riguardanti piccole molecole in grado di indurre cellule staminali a svilupparsi come neuroni dopaminergici, il tipo di neuroni che risulta depleto nel morbo di Parkinson. Un altro realistico obiettivo specifico è l’identificazione di molecole in grado di inibire l’azione di un gene coinvolto nello sviluppo di malattie autoimmuni. Tale obiettivo è reso possibile dallo studio , che costituisce un riferimento a livello mondiale, delle popolazioni che si sono stabilite in Ogliastra a partire dal XVII secolo in condizioni di relativo isolamento genetico.

L’attiività di Ricerca e Sviluppo dei Laboratori di Riferimento sarà organizzata in workpackages (WP). Le attività dei WP saranno finalizzate a rispondere ad alcuni selezionati bisogni di innovazione nel campo delle patologie oncologiche, delle malattie ereditarie rare e delle malattie autoimmuni, settori in cui gli Istituti CNR sono già attivamente impegnati e alcuni strumenti e modelli sono già disponibili.

È importante sottolineare che il Progetto è dinamico sin dai suoi esordi e che l’organizzazione dei WP permette un rapido adattamento a bersagli e/o bio-molecole rilevanti per il trattamento di altre patologie umane. Le attività dei WP di seguito elencati saranno dinamiche e si influenzeranno reciprocamente nelle scelte strategiche e di priorità.

WP1: identificare e caratterizzare funzionalmente nuovi bersagli molecolari e selezionare quelli più promettenti già disponibili presso i laboratori CNR;

WP2: identificare (mediante low-medium troughput screening), disegnare (con studi in silico), ottimizzare e validare molecole bio-attive (piccole molecole, peptidi, aptameri, miR e siRNA) specifiche per i bersagli molecolari;

WP3: sviluppare in modelli pre-clinici le molecole di interesse analizzandone l’efficacia, la sicurezza e la tossicità;

WP4: sviluppare e validare nuovi sistemi di delivery per farmaci, peptidi e acidi nucleici (siRNA, miR e aptameri) specifici per i bersagli molecolari identificati e validati.

Il progetto potrà fortemente contribuire a migliorare la competitività nazionale in settori chiave dell’innovazione. Il Settore biofarmaceutico si trova oggi ad affrontare a livello mondiale la sfida di identificare nuove strategie e strumenti per migliorare la produzione di farmaci abbattendo i costi per rispondere agli emergenti bisogni di salute dei cittadini ed è da sottolineare che il 92% delle molecole bio-attive identificate non raggiunge il letto dei pazienti. L’identificazione e lo sviluppo di nuove strategie e strumenti è oggi in modo unanime considerato prioritario nel mondo industriale per la crescita della competitività.

Nel settore dei prodotti nutrizionali la recente normativa europea (Reg CE 109/208, Reg CE 353/2008) regolamenta in modo molto restrittivo le modalità di registrazione dei claims riguardanti gli alimenti salutistici. In particolare, la nuova normativa richiede, anche per i prodotti già registrati, le prove scientifiche di quanto dichiarato nei claims. Ne consegue che le imprese sono nella necessità di identificare strategie e strumenti per dimostrare scientificamente le proprietà nutrizionali, le attività di prevenzione e le funzionalità dei loro prodotti nutraceutici.

Il progetto si basa su numerose collaborazioni internazionali, su partnerhips con le università e i principali centri di ricerca presenti nel territorio e può contare su solidi legami di collaborazione con circa quindici industrie.